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12月4日，美國FDA批準魯索替尼(Ruxolitinib；商品名Jakafi)用于治療真性紅細胞增多癥患者，這是一種慢性骨髓疾病。在美國魯索替尼是獲批用于這一疾病的首款藥物。
當(dāng)骨髓制造太多紅細胞時會發(fā)生真性紅細胞增多癥，患者可能經(jīng)歷白細胞及血小板增多。血細胞過多可導(dǎo)致脾臟腫大、出血問題及皮膚附近靜脈發(fā)生血栓（靜脈炎）。此外，這種疾病使患者處于中風(fēng)或心臟病發(fā)作風(fēng)險增加的境地。
魯索替尼的新適應(yīng)癥旨在治療對羥基脲沒有充分響應(yīng)或不能耐受的真性紅細胞增多癥患者，羥基脲是另一款通常用來降低血液中紅細胞及血小板數(shù)量的藥物。魯索替尼通過抑制參與調(diào)節(jié)血液及免疫功能的Janus相關(guān)激酶(JAK)1和2發(fā)揮作用。這款藥物獲批治療真性紅細胞增多癥將幫助降低脾腫大的發(fā)生及靜脈切開術(shù)的需求，靜脈切開術(shù)是將體內(nèi)過多血液移出體外的一種手術(shù)。
“魯索替尼獲批用于真性紅細胞增多癥凸顯了開發(fā)藥物以與我們?nèi)找嬖鲩L的疾病機理知識相匹配的重要性，，”FDA藥物評價與研究中心血液及腫瘤產(chǎn)品辦公室主任、醫(yī)學(xué)博士Pazdur稱。“用來評價魯索替尼的試驗證實減少脾臟體積及靜脈切開術(shù)來控制這一疾病的臨床意義。”
魯索替尼治療真性紅細胞增多癥的安全性及有效性在一項由222名受試者參與的試驗中得到評價，這些受試者患有該疾病至少有24周時間，他們對羥基脲已沒有充分響應(yīng)或不能耐受，實施過靜脈切開術(shù)及顯示脾腫大。受試者被隨機配給魯索替尼或最好的現(xiàn)有可供使用治療藥物。
這項研究旨在檢測在治療第8周及繼續(xù)治療完成32周時對靜脈切開術(shù)的需求，及在第32周時脾臟體積減小35%的情況。結(jié)果顯示，21%的魯索替尼治療受試者經(jīng)歷了靜脈切開術(shù)需求減少及脾臟體積減小，相比之下，接受現(xiàn)有最好治療的受試者只有1%的患者達到這一指標。
在真性紅細胞增多癥受試者中，最常見的與使用魯索替尼相關(guān)的副作用有低紅細胞計數(shù) (貧血)及低血小板計數(shù)(血小板減少癥)。最常見的非血液相關(guān)副作用有頭暈、便秘和帶狀皰疹。
FDA對魯索替尼用于真性紅細胞增多癥的審評是通過優(yōu)先審評程序完成的，因為在其申請資料被提交時，這款藥物證實與現(xiàn)有治療藥物相比，對一種嚴重疾病治療的安全性及有效性有明顯的改善。優(yōu)先審評可為一款藥物的審評提供一個加快的審評過程。魯索替尼因旨在治療一種罕見疾病，其還獲得孤兒藥資格。
2011年，FDA批準魯索替尼用于患有另一種骨髓疾病-中或高風(fēng)險骨髓纖維化患者的治療，包括原發(fā)性骨髓纖維化、真性紅細胞增多性骨髓纖維化及原發(fā)性血小板增多性骨髓纖維化。魯索替尼由特拉華州威爾明頓的Incyte公司上市銷售。
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